동국대 김종필 화학과 교수와 박한슬(화학, 박사3) 연구원팀이 세계 최초로 유전자가위인 크리스퍼(CRISPR/Cas9) 기반 나노 컴플랙스를 제작해 치매 치료에 활용될 수 있는 기술을 개발했다. 이는 뇌신경질환 치료 개발의 한계를 극복한 차세대 유전자 치료 기술로써 향후 퇴행성 뇌질환인 치매를 치료하는 데 큰 도움이 될 것으로 보인다.
   특히 이번 연구 결과는 생화학 및 신경생명과학분야의 권위 있는 저널인 「네이처 뉴로사이언스」(Nature Neuroscience, IF=19.912, Neurosciences 분야 1위, 상위 0.58% 이내)에 게재됐다. (논문명 : In vivo neuronal gene editing via CRISPR-Cas9 amphiphilic nanocomplexes alleviates deficits in mouse models of Alzheimer’s disease)
   치매를 유발시키는 효소 유전자(Bace1)를 제거하는 약물은 이미 개발됐다. 하지만 부작용문제로 인해 상용화할 수 없었다. 김 교수 연구팀은 지름 125나노미터(nm, 100만분의 1미터) 크기의 유전자가위 크리스퍼(CRISPR/Cas9) 기반 나노 컴플랙스를 활용해 부작용은 줄이고 치매의 원인이 되는 유전자만을 제거하는 실험에 성공했다. 유전자가위란 특정 염기서열을 인지하여 해당 부위의 dna를 절단하는 제한효소로 유전자의 잘못된 부분을 제거해 문제를 해결하는 유전자 교정(genome editing) 기술이다.
   연구 성과에 대한 소감을 묻는 질문에 김 교수는 “연구를 마무리하고 해당 저널에 게재하는데 까지 어려운 리뷰 과정을 거쳤다. 오랜 시간이 걸린 만큼 게제 확정 결과를 받았을 때 큰 기쁨을 누릴 수 있었다”고 말했다. 이어 그는 “대학원생들의 협업이 없었다면 이와 같은 결과를 만들어 내지 못했을 것이다”라며 “특히 본 논문의 제1저자인 박한슬 학생이 성실함과 끈기를 갖고 끝까지 잘 따라와 주었기 때문에 이 같은 결과를 얻을 수 있었다”며 박한슬 학생의 노고를 치하했다.
   앞으로의 연구 계획을 묻는 질문에 김 교수는 “이번 연구는 새로운 시스템을 통해 유전자 타기팅 기반 알츠하이머 치료기술의 가능성을 보여주었다. 앞으로 이러한 시스템을 통해 알츠하이머 질병뿐만 아니라 파킨슨병과 같은 다른 뇌질환에 대한 질병 모델을 연구할 계획”이라며 “향후 대동물실험등의 수행으로 본 연구결과의 실용화 연구를  통해 퇴행성 뇌질환 치료기술 개발에 기여하고자 한다”고 답했다.